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诺西那生钠注射液──全球首个SMA(脊髓性肌萎缩症)治疗药物在华获批上市,永利皇宫赌场小儿神经科与全国其他4家医院同步完成首批患者注射用药!

作者:永利皇宫官网 时间:2019-10-11 00:00:00 编辑:

2019年10月10日10:00我科顺利完成诺西那生钠注射液的首例注射治疗,与全国其他4家医院同步开启脊髓性肌萎缩症(SMA)患者治疗:包括北京大学第一医院(北京)、复旦大学附属儿科医院(上海)、福建医科大学附属第一医院(福州)、浙江大学医学院附属儿童医院(杭州)。北京、上海、福州、杭州和长春首批共计10位SMA患者接受了诺西那生钠注射液第一针输注治疗。

10月10日 9:30 国药控股大药房(吉林)有限公司SPS+专业药房冷链采取DTP配送方式将药品送达医院,完成签收。

永利皇宫赌场是中国SMA诊治中心联盟全国首批25家医院之一。上午10:00 由我院小儿神经科张洪波主治医师准时为一例SMAⅡ型患儿(SMN2基因拷贝数2个)进行注射药物,过程顺利,患儿术后无明显不良反应。期待患儿获得满意疗效。

关于诺西那生钠注射液

2019年10月渤健公司诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®)正式登陆中国,惠及中国SMA患者。作为第一个也是目前唯一一个在中国获批治疗SMA的药物,截至2019年6月30日,全球已有超过8400名婴儿、儿童或成人SMA患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。

诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),采用Ionis的专有反义技术开发,旨在用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA。正常情况下SMN2基因仅表达约10%的有效SMN蛋白,诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加SMN2表达完整长度的SMN蛋白,弥补SMN1基因表达缺陷。ASO是一种合成的核苷酸短链,可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。

通过使用这项技术,诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者完整长度SMN蛋白的产量。诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药,直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液(CSF)中。正是SMA患者因SMN蛋白水平不足,导致运动神经元出现退行性变的部位。

在临床试验项目中,诺西那生钠注射液显示出了良好的获益风险比。针对病因可提高SMA患者的SMN蛋白水平,从而改善运动功能、提高生存率,改变SMA的疾病进程。目前诺西那生钠注射液是已在中国上市的最昂贵药品。

关于SMA

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征,从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力。最终,SMA患者可能丧失行走能力,并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能,从而导致重大的医疗干预和护理帮助。如果不进行治疗,大多数患有严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下,无法活到两岁。

由于SMN1基因的缺失或突变,SMA患者不能产生足够的存活运动神经元(SMN)蛋白,而SMN蛋白对于运动神经元的维持至关重要。SMA的严重程度与患者SMN蛋白的数量有关。SMA-I型需要最密集的支持性护理,此类型患者产生的SMN蛋白很少,无法在没有支撑的情况下坐着。SMAII型和SMAIII型患者则可以产生较多的SMN蛋白,其症状相对较轻,但仍会影响患者生活。

永利皇宫赌场小儿神经科
                                               2019年10月10日